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工商時報【杜蕙蓉台北報導】

第二屆唐獎生技醫藥獎昨(19)日揭曉,得主為法國科學家伊曼紐?夏彭提耶(Emmanuelle Charpentier)、美國科學家珍妮佛?道納(Jennifer A. Doudna)及美籍華裔張鋒等3人,他們發展出突破性「CRISPR/Cas9」平台,啟動基因編輯革命,大幅改革生醫研究與疾病治療策略,極具潛力治療人類各種疾病。

有趣的是,此次唐獎得主張鋒、道納及夏彭提耶三位科學家,雖然一起平分新台幣4千萬獎金和1千萬元指定研究推廣經費,但他們之間為了專利,戰火也打得十分火熱。不過,中研院副院長王惠鈞卻認為,他們各自開發的基因編輯技術平台,未來很有機會拿到諾貝爾獎。

中央研究院院士張文昌分析,「CRISPR/Cas9」系統構築快速,用在基因剔除鼠研究,舊方法需耗費一年多,而「CRISPR/Cas9」則只需數周,且成功率高達80%,大幅縮短研究週期。

前國衛院院長龔行健表示,人類基因體非常複雜,一絲結構表現異常,就可能釀成疾病。由於人類基因有30億組鹼基對,想要編輯特定基因,如「大海撈針」困難,而「CRISPR/Cas9」發展則突破限制。

夏彭提耶率先發現有兩種RNA負責將Cas導向目標DNA,就像是「GPS導航系統」。她的夥伴道納,則發現這兩種RNA可以嵌合在一起,形成單鏈引導RNA去找尋目標基因。他們將原本細菌中的CRISPR/Cas9系統,簡化成易於操作、可以程式化的雙分子系統,使基因體編輯更有效率。

而在麻省理工學院的張鋒,則是對Cas9系統進行獨立的改良實驗。他率先在哺乳類和人類細胞進行基因體編輯,並更進一步改良「同時編輯多個基因」、以及「同源性基因修復」的實驗方法,讓「CRISPR/Cas9」應用面大開。

自從2012和2013年此平台刊出以來,全球上百乃至上千間實驗室皆利用此平台進行人類及各種生物細胞的遺傳工程,包括:斑馬魚、植物、猴子和小鼠。許多人相信這是繼基因選殖技術(cloning)和聚合?連鎖反應(PCR)以來,基因體研究史上最偉大科技發展之一。

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